Об обеспечении детей с заболеванием Спинальная мышечная атрофия лекарственными препаратами в рамках «тандемной терапии»

В Фонд поступили запросы по поводу трех детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих терапию лекарственным препаратом Эврисди, которым ранее был введен лекарственный препарат Золгенсма.

Сразу скажем, что дети, указанные в обращениях из трех регионов (Москва, Тюмень, Ростовская обл.) обеспечены лекарствами до конца текущего года. В настоящее время Фонд прорабатывает все возможности для поиска оптимального решения. Учитывая, что в письмах, постах и в целом в обсуждении этой темы используется недостоверная информация и передергивание фактов, Фонд считает необходимым дать разъяснения.

При создании Фонда «Круг добра» в основу его деятельности был заложен принцип, что средства Фонда могут быть израсходованы только на лекарственные препараты и методы лечения, эффективность и безопасность которых доказаны клиническими исследованиями и подтверждены публикациями в научной медицинской литературе. Это условие обозначено в Постановлении Правительства №769, определяющем Правила работы Фонда «Круг добра».

Логика проста: народный бюджет должен использоваться только на проверенные методы лечения, а экспериментальные методы во всем мире финансируются за счет фармпроизводителей. Фонд не должен поддерживать эксперименты над детьми за счет российских налогоплательщиков.

Что такое тандемная терапия?

Тандемная (комбинированная) терапия – приём препарата Эврисди (рисдиплам) или введение препарата Спинраза (нусинерсен) после инфузии Золгенсма (онасемноген абепарвовек) – по-прежнему имеет статус экспериментальной, которую Фонд не имеет права финансировать.

Какие данные в отношении тандемной терапии имеются в распоряжении Фонда сейчас?

• В настоящий момент данных о проведенных международных или российских клинических исследованиях эффективности тандемной терапии нет. В инструкции к лекарственному препарату Эврисди есть только указание на безопасность (но не эффективность) использования Эврисди после применения Золгенсма.
• Золгенсма – очень непростой и сравнительно новый препарат, исследования по его долгосрочному влиянию на организм ребенка продолжаются. По данным производителя, эффект после проведенной терапии Золгенсма сохраняется в течение длительного времени (более 7 лет). В утвержденной Минзравом инструкции к лекарственному препарату Золгенсма указано в п 6.2. «Учитывая отсутствие исследований о лекарственной совместимости, данный препарат нельзя смешивать с другими», п 4.5 «Опыт применения препарата в сочетании с другими препаратами для лечения СМА ограничен».

Проще говоря, Золгенсма продолжает действовать на организм в течение 7 лет после введения, и никто достоверно не знает, к каким последствиям может привести добавление другого препарата, направленного на лечение того же заболевания у ребенка.

• Медицина – точная наука, в России выбор лечения любого заболевания основан на клинических рекомендациях, утвержденных Министерством здравоохранения Российской Федерации. В утвержденных Минздравом клинических рекомендациях по лечению спинальной мышечной атрофии (СМА) тандемная терапия не предусмотрена.
• Все решения в отношении лекарственных препаратов или категорий детей, нуждающихся в помощи Фонда «Круг добра», принимает Экспертный совет, состоящий из лучших экспертов по редким заболеваниям, в том числе СМА. Экспертный совет утвердил, что «после лечения лекарственным препаратом Онасемноген абепарвовек другое патогенетическое лечение не назначается».

Как вышло, что дети получали лечение Эврисди (рисдиплам) или Спинраза (нусинерсен) после инфузии Золгенсма (онасемноген абепарвовек)?

Некоторые дети получали лекарственный препарат Эврисди после Золгенсма по программе раннего доступа (когда производитель выдавал свое лекарство бесплатно). Другие дети получали препарат за счет благотворительных сборов (не требующих, как правило, строгого врачебного обоснования). Трое детей, родители которых сейчас настаивают на закупке лекарственных препаратов, получали Эврисди за счет Фонда «Круг добра» в ситуации, когда в фонде не было автоматизированной проверки прилагаемых к заявке документов, а препарат Золгенсма они получили до начала работы Фонда за счёт других программ и источников средств. Сейчас развитие информационного ресурса, в котором принимаются и обрабатываются заявки, совершенствование форматно-логического контроля позволяет выявлять на этапе подачи те заявки, которые не соответствуют требованиям.

Какие действия предпринимает Фонд в сложившейся ситуации?

По Указу Президента России В.В. Путина Фонд «Круг добра» создавался как дополнительный механизм оказания помощи. Создание Фонда не подменяет другие возможности здравоохранения и не снимает ответственности за лечение детей с органов здравоохранения субъектов Российской Федерации.

Поэтому, Фонд в апреле текущего года направил уведомление руководителями органов здравоохранения во всех субъектах России, с предупреждением о том, что Фонд не имеет возможности финансировать тандемную терапию, и предложил рассмотреть вариант покупки препарата в таких случаях в региональном бюджете.

Кроме того, чтобы не пропустить новые данные о тандемной терапии, Фонд повторно направил запросы в Министерство здравоохранения Российской Федерации, Росздравнадзор, Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи, Компанию Новартис (производитель лекарственного препарата Золгенсма), Компанию Рош (производитель лекарственного препарата Эврисди). При получении дополнительных данных об эффективности и безопасности тандемной терапии для детей со СМА Фонд доведет эту информацию до Экспертного совета для принятия дальнейших решений.

Сложившаяся непростая ситуация требует профессионального взвешенного медицинского решения, сопряжена с этическим вопросами и поднимает тему справедливых и обоснованных трат народного бюджета. В расходах Фонда оплата лечения детей со СМА составляет порядка 48 %. Но, кроме СМА в перечне Фонда «Круг добра» еще 85 заболеваний, и родители детей с другими заболеваниями ожидают одинаково взвешенных решений в отношении детей с различными заболеваниями.

Кроме того, отметим, что, при наличии риска использования Фонда «Круг добра» или пациентского сообщества в конкурентной борьбе фармкомпаний, Фонд «Круг добра» придерживается практики принятия решений только на основе проверенной и подтвержденной информации.